Γεωμετρική πρόοδος έχει σημειωθεί τα τελευταία χρόνια στην αντιμετώπισης της Β’ Ομόζυγης Μεσογειακής Αναιμίας (θαλασσαιμίας) και της Δρεπανοκυτταρικής νόσου τόσο με νέα φαρμακευτικά σκευάσματα όσο και με την επαναστατική μέθοδο της γονιδιακής θεραπείας.
Στην πρόσφατη τριήμερη ενημερωτική εκδήλωση που πραγματοποίησε ο Ελληνικός Σύλλογος Θαλασσαιμίας (ΕΣΘΑ) μίλησε για πρώτη φορά ο Βασίλης, πρώην πάσχοντας από Μεσογειακή Αναιμία, ο οποίος εδώ και 5,5 περίπου χρόνια έχει απελαθεί από την μεταγγισιοθεραπεία χάρη στη γονιδιακή θεραπεία στην οποία υποβλήθηκε στο πλαίσιο κλινικής μελέτης στο νοσοκομείο Παπανικολάου.
Ο 39χρονος εκπαιδευτικός από την Ημαθία, ο οποίος σήμερα είναι παντρεμένος με δύο παιδιά, μίλησε συγκινημένος ενώπιων των πρώην συμπασχόντων του για τη θεραπεία που του άλλαξε ζωή, για τις δυσκολίες που αντιμετώπισε κατά τη διάρκεια της παραμονής στο νοσοκομείο και για το κουράγιο που του έδιναν οι δικοί του άνθρωποι, αλλά και οι γιατροί στη Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας και Μονάδα Μεταμοσχεύσεων Αιμοποιητικών Κυττάρων της Αιματολογικής Κλινικής του Παπανικολάου.
Το αποτέλεσμα αποτέλεσε τόσο για τον ίδιο όσο και για τους γιατρούς αλλά και για όλη την κοινότητα των θαλασσαιμικών ένα θαύμα, ένα ζωντανό παράδειγμα ότι η νόσος έπαψε να είναι μη ιάσιμη.
Το πρόβλημα ωστόσο είναι ότι η θεραπεία είναι υψηλού κόστους - αγγίζει το 1,5 εκ. ευρώ - και δεν είναι διαθέσιμη στην Ευρώπη και κατ’ επέκταση στην Ελλάδα.
Παρότι η θεραπεία έχει πάρει την έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) αλλά και τον Ευρωπαϊκό (EMA), η φαρμακευτική εταιρεία την απέσυρε από την ευρωπαϊκή αγορά καθώς τα κράτη – μέλη τη θεώρησαν κοστοβόρα.
Η Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, Dr Ανδρούλα Ελευθερίου, υπογραμμίζει στη Voria.gr ότι η προσβασιμότητα των ασθενών στις νέες θεραπείες παραμένει ζητούμενο παρά την πρόοδο που έχει σημειώσει η επιστήμη.
«Ζούμε μια εποχή πολλών εντυπωσιακών εξελίξεων καθώς έχουν πάρει έγκριση από τον Αμερικανικό και Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων καινοτόμες θεραπείες και φάρμακα ενώ βρίσκονται σε εξέλιξη και άλλες κλινικές μελέτες. Ευελπιστούμε ότι σύντομα θα έχουμε όλες αυτές τις θεραπείες στη διάθεση των ασθενών, πλην όμως υπάρχουν πολλά σοβαρά προβλήματα και ανησυχίες σε ότι αφορά την προσβασιμότητά τους και την οικονομική προσιτότητά τους».
Η κ. Ελευθερίου επισημαίνει ότι για να εφαρμοστούν αυτές οι θεραπείες χρειάζονται οι κατάλληλες υποδομές που δεν υπάρχουν σε όλες τις χώρες, αλλά και να υπάρξει κατανόηση από τις αρμόδιες αρχές υγείας το όφελος έναντι του κόστους αυτών.
Βελτίωση ποιότητας ζωής και βιωσιμότητα συστημάτων υγείας
«Οφείλουν τα υπουργεία υγείας να αντιληφθούν ότι η ένταξη αυτών των καινοτόμων θεραπειών και φαρμάκων πρωτίστως θα είναι προς όφελος των ασθενών που πρέπει να έχουν το δικαίωμα στη συνεχή βελτίωση της υγείας και της ποιότητα ζωής τους. Θα συμβάλουν όμως και στη βιωσιμότητα των ίδιων των συστημάτων υγείας καθώς είτε θα μειωθούν τα κόστη από τις συνεχείς νοσηλείες με τα νέα φάρμακα είτε, στην περίπτωση της οριστικής θεραπείας, θα απαλλαγούν εντελώς από αυτά. Δυστυχώς, σχεδόν κανένα κράτος – μέλος δεν έχει υιοθετήσει αυτή τη μορφή θεραπείας που περιμέναμε για δεκαετίες».
Συνεχίζοντας η κ. Ελευθερίου σημειώνει ότι δυστυχώς τα συστήματα υγείας επικεντρώθηκαν στο κόστος και όχι στην ποιότητα ζωής των ασθενών.
«Πρέπει να υπάρξει η ανάπτυξη νέων μοντέλων και να βρεθούν οι συναινέσεις μεταξύ των φορέων που θα επιτρέψουν να μειώσουν αφενός το κόστος και αφετέρου να γίνει αντιληπτό το όφελος έναντι του κόστους», τονίζει.
Αχτίδες αισιοδοξίας
Σύμφωνα με την ίδια, το αισιόδοξο είναι ότι έστω και με αργούς ρυθμούς η Ευρωπαϊκή Ένωση προωθεί τέτοιους κανονισμούς που θα συμβάλουν στο να αλλάξει το τοπίο. Ένας από αυτούς είναι για την τεχνολογία υγείας. Αυτό, όπως επισημαίνει η επικεφαλής του ΔΟΘ, σημαίνει ότι το κάθε κράτος – μέλος θα πρέπει να δημιουργήσει επιτροπές με την ενεργό συμμετοχή και ασθενών που θα αξιολογούν τα φαρμακευτικά σκευάσματα.
Η κ. Ελευθερίου υπογραμμίζει ότι μέχρι να γίνουν όλα τα παραπάνω πρέπει να ενισχυθεί η παρούσα θεραπεία και να γίνουν βήματα προς την κατεύθυνση της επάρκειας αίματος όσο και για την καλύτερη αντιμετώπιση των επιπλοκών της νόσου με την ενίσχυση των υποδομών.
«Δεν νοείται η Ελλάδα με την μεγαλύτερη συλλογή αίματος σε όλη την Ευρώπη να εισάγει αίμα. Πρέπει να υπάρξει εξορθολογισμός της διαχείρισης που να μειώνει τη σπατάλη του αίματος. Δεν είναι μόνο η αναζήτηση των αιμοδοτών δηλαδή το να βρίσκουμε το αίμα, χρειάζεται να μπορεί το σύστημα να το διαχειριστεί σωστά», προσθέτει.
Αναφορικά με τους ασθενείς με Μεσογειακή Αναιμία που ζουν στις εμπόλεμες ζώνες της Μέσης Ανατολής όπως η Υεμένη και Παλαιστίνη η κ. Ελευθερίου αναφέρει ότι η κατάστασή τους είναι το λιγότερο απελπιστική.
«Έχουμε συνεχείς επαφές με τους παγκόσμιους οργανισμούς αρωγής, κάνουμε ό,τι μπορούμε, έχουμε μετατοπίσει κάποιους ασθενείς στην Αίγυπτο, πρόκειται δυστυχώς για μια ανθρωπιστική τραγωδία» καταλήγει η κ. Ελευθερίου.